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Montréal, le 19 juin 2025 – Morphocell Technologies, entreprise pionnière en médecine régénérative, est fière d’annoncer sa participation à une nouvelle initiative de recherche collaborative et interinstitutionnelle, récemment financée, visant à transformer le traitement des enfants atteints de troubles du cycle de l’urée (TCU).
Cofinancé par le CQDM et le Réseau de Cellules Souches (RCS), ce projet d’une valeur de 727 507 $ sera mené au CHU Sainte-Justine, à Montréal, un centre de recherche pédiatrique de premier plan, et évaluera l’utilisation du traitement phare de Morphocell, ReLiver®, dans cette pathologie grave.
Les enfants nés avec un TCU sont exposés à des crises métaboliques potentiellement mortelles pouvant entraîner des lésions neurologiques irréversibles, voire la mort. Les traitements actuels demeurent insuffisants, la greffe de foie étant la seule option curative — souvent disponible trop tard. Cette collaboration vise à explorer une nouvelle alternative : ReLiver®, un tissu hépatique dérivé de cellules souches, prêt à l’emploi, conçu pour restaurer rapidement les fonctions hépatiques clés et éliminer les métabolites toxiques sans nécessiter d’immunosuppression.
« Ce projet représente une avancée potentielle importante pour les enfants souffrant de crises hyperammoniémiques liées aux troubles du cycle de l’urée, en particulier les nouveau-nés et les nourrissons, qui présentent souvent des atteintes neurologiques sévères », explique la Dre Claudia Raggi, directrice scientifique chez Morphocell. « En amorçant le développement de ReLiver® pour cette nouvelle indication, nous capitalisons sur nos progrès réalisés en matière d’insuffisance hépatique pour offrir à ces patients vulnérables une meilleure chance de survie lors de leurs premières crises, et un accès futur à des traitements curatifs comme la thérapie génique. »
Ce projet de recherche, rendu possible grâce à une contribution de 261 718 $ du gouvernement du Québec via le CQDM (voir le communiqué de presse), à une subvention de 200 000 $ du RCS, et à un apport de 250 000 $ de Morphocell Technologies, réunit une équipe de calibre international. En plus de l’équipe du CHU Sainte-Justine, le projet bénéficiera de la collaboration du Dr Julien Baruteau, du University College London et du Great Ormond Street Hospital, au Royaume-Uni, figure mondiale dans les domaines des maladies métaboliques hépatiques, des TCU et de la thérapie génique.
Cette étude s’appuie sur l’élan clinique croissant de Morphocell, dont un essai de phase I/IIa de ReLiver® pour l’insuffisance hépatique aiguë débutera sous peu. Si les résultats du projet axé sur les TCU sont positifs, Morphocell prévoit de lancer un programme clinique dédié dans les quatre prochaines années.
Cette initiative s’inscrit dans un investissement national plus large de 33 millions de dollars annoncé par le Réseau de cellules souches afin de faire progresser la recherche en médecine régénérative à travers le Canada (voir le communiqué de presse), consolidant le leadership du pays dans le développement de technologies thérapeutiques de prochaine génération.
À propos de Morphocell Technologies
Morphocell Technologies est une entreprise montréalaise de médecine régénérative spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires et de tissus bio-ingénierés pour le traitement des déficiences organiques graves. Son produit phare, ReLiver®, est conçu comme une solution allogénique sans immunosuppression pour l’insuffisance hépatique aiguë et d’autres pathologies du foie. L’entreprise s’engage à transformer les soins aux patients en offrant des alternatives innovantes et accessibles à la transplantation d’organes.
À propos du CQDM
Le CQDM est un consortium de recherche biopharmaceutique à but non lucratif dont la mission est de soutenir et de faciliter la recherche et développement collaborative multipartite visant à accélérer la translation ou la transformation de technologies innovantes en solutions répondant à des besoins médicaux non satisfaits, tout en générant des retombées significatives pour l’économie québécoise et canadienne. Pour plus d’informations, consultez le site web cqdm.org et rejoignez-nous sur LinkedIn.
À propos du Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine
Le projet dont il est mention dans ce communiqué est réalisé au Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine. Le Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine est un établissement phare de recherche en santé mère-enfant affilié à l’Université de Montréal. Il fait partie intégrante du Centre hospitalier universitaire Sainte-Justine, le plus grand centre mère-enfant au Canada avec ses 7054 membres du personnel, dont 1 846 en soins infirmiers et cardio-respiratoires, 526 médecins, dentistes et pharmaciens, 200 bénévoles, ainsi que 4300 stagiaires, étudiantes et étudiants de toutes les disciplines.
À propos du Réseau de cellules souches
Le Réseau de cellules souches (RCS) est un organisme canadien sans but lucratif qui soutient financer la recherche sur les cellules souches et la médecine régénératrice (MR); former la prochaine génération de travailleurs hautement qualifiés; permettre la mobilisation des connaissances issues de la recherche; et améliorer la préparation à la commercialisation des innovations liées aux cellules souches et à la MR. Du laboratoire jusqu’à la clinique, l’objectif du RCS est de propulser, grâce à la recherche en médecine régénératrice, le développement de thérapies et de technologies salvatrices, pour le bien de tous et de toutes. Créé en 2001, avec le soutien du gouvernement du Canada, le RCS est passé de quelques dizaines de laboratoires à plus de 270 groupes de recherche de classe mondiale, soutenant plus de 280 projets de recherche et 33 essais cliniques. Depuis sa création, le RCS a contribué au démarrage ou à l’amélioration de plus de 25 entreprises biotechnologiques et à la formation de plus de 7 900 travailleurs hautement qualifiés. En 2023, le gouvernement du Canada a annoncé l’octroi d’un financement supplémentaire au RCS par le biais du Fonds stratégique des sciences, qui soutiendra les activités et la recherche sur le RCS jusqu’à la fin de la décennie.
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